Діючі речовини: Табеклеуцел (таб-цел)
Показання: Лімфопроліферативне захворювання після трансплантації (ПТЛЗ) з позитивним результатом на вірус Епштейна-Барра (EBV).
корпоративна назва: Atara Biotherapeutics
Tab cel — це алогенна Т-клітинна імунотерапія «точкового типу», специфічна для EBV, спрямована на націлювання та знищення клітин, інфікованих EBV. Управління з санітарного нагляду США за якістю харчових продуктів і медикаментів (FDA) призначило Tab cel проривною терапією для лікування PTLD, стійкого до ритуксимабу, EBV-позитивного. У листопаді 2023 року Pierre Fabre Laboratories і Atara Biotherapeutics уклали угоду про співпрацю, і Pierre Fabre Laboratories придбала глобальні права на розробку та комерціалізацію tab cel.
Діюча речовина: Еламіпретид
Показання: Синдром Барта
корпоративна назва: Stealth Biotherapeutics
Еламіпретид — це пептидна сполука, яка може легко проникати через клітинну мембрану, націлюватися на внутрішню мітохондріальну мембрану та оборотно зв’язуватися з кардіоліпіном. У доклінічних або клінічних дослідженнях було виявлено, що ця терапія може посилити дихання мітохондрій, покращити функцію ланцюга доставки електронів і генерацію АТФ, а також зменшити утворення патогенних активних форм кисню (АФК). Було показано, що це зв’язування еламіпретиду з кардіоліпіном нормалізує структуру внутрішньої мембрани мітохондрій, тим самим покращуючи функцію мітохондрій.
Діюча речовина: Сузетригін
Показання: гострий біль
назва компанії: Vertex Pharmaceuticals
Сузетригін — це пероральний селективний інгібітор NaV1.8, який демонструє високу селективність щодо NaV1.8 порівняно з іншими іонними каналами NaV. NaV1.8 — це натрієвий канал, керований напругою, який відіграє вирішальну роль у передачі сигналу болю в периферичній нервовій системі. Це мішень для лікування болю, яка була генетично перевірена. Стратегія Vertex полягає у розробці нових типів ліків шляхом вибіркового інгібування NaV1.8. Порівняно з опіоїдними препаратами, вони можуть забезпечити кращий знеболювальний ефект, уникаючи побічних ефектів, таких як звикання.
